Beam Therapeutics Inc

Beam Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen, befasst sich mit der Entwicklung präziser genetischer Arzneimittel für Patienten, die in den Vereinigten Staaten an schweren Erkrankungen leiden. Seine Programme im Bereich Hämatologie und genetische Erkrankungen umfassen Ristoglogene autogetemcel, eine patientenspezifische, autologe hämatopoetische Stammzelltherapie (HSC) zur Behandlung der Sichelzellenanämie; BEAM-302, eine lebergezielte Lipid-Nanopartikel (LNP) zur Behandlung einer schweren Alpha-1-Antitrypsin-Mangelkrankheit; BEAM-304, eine lebergezielte LNP zur Behandlung von Phenylketonurie; und BEAM-301, eine lebergezielte LNP-Formulierung zur Behandlung der Glucogen-Speicherkrankheit Typ 1a. Das Unternehmen entwickelt außerdem die ESCAPE-Plattform, die eine antikörperbasierte Konditionierung mit multiplen genetisch-editierten HSCs kombiniert. Zusätzlich entwickelt es BEAM-103, einen Anti-CD117-Monoklonal-Antikörper, der ESCAPE ermöglicht. Das Unternehmen hat eine Forschungskooperationsvereinbarung mit Pfizer Inc., die sich auf In-vivo-Base-Editing-Programme für Ziele seltener genetischer Erkrankungen der Leber, der Muskeln und des Zentralnervensystems konzentriert; Verve Therapeutics, Inc., für Behandlungen von Herz-Kreislauf-Erkrankungen; und Orbital Therapeutics zur Gestaltung von RNA für die Prävention, Behandlung oder Diagnose menschlicher Erkrankungen. Beam Therapeutics Inc. wurde im Jahr 2017 gegründet und hat seinen Sitz in Cambridge, Massachusetts.