Biomarin Pharmaceutical Inc

BioMarin Pharmaceutical Inc., ein Biotechnologieunternehmen, entwickelt und vermarktet Therapien für lebensbedrohliche, seltene Krankheiten und medizinische Zustände in den Vereinigten Staaten, Europa, Lateinamerika, dem Nahen Osten, dem Asien-Pazifik-Raum und international. Die Produkte des Unternehmens umfassen VIMIZIM, eine Enzymwechseltherapie zur Behandlung der Mukopolysaccharidose (MPS) Typ IV A, eine lysosomale Speicherkrankheit; VOXZOGO, einen einmal täglichen Injektionsanaloga des c-Typ-Natriuresepeptids (CNP) zur Behandlung von Achondroplasie; NAGLAZYME, eine rekombinante Form von N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase für Patienten mit MPS VI; und PALYNZIQ, ein PEGylierter rekombinanter Phenylalanin (Phe)-Ammoniase-Enzym, das subkutan verabreicht wird, um den Blut-Phe-Spiegel zu senken. Es entwickelt außerdem BRINEURA, einen rekombinanten humanen Tripeptidyl Peptidase 1 zur Behandlung von Patienten mit Zellmangenlipophysinose Typ 2, einer Form der Batten-Krankheit; ALDURAZYME, ein gereinigtes Protein, das identisch mit einer natürlich vorkommenden Form des humanen Enzyms Alpha-L-Iduronidase ist; und KUVAN, eine proprietäre synthetische orale Form von 6R-BH4, die zur Behandlung von Patienten mit Phenylketonurie, einer ererbten Stoffwechselkrankheit, verwendet wird. Die Produkte des Unternehmens unter Entwicklung umfassen BMN 333, ein länger wirkendes CNP zur Behandlung mehrerer Wachstumsstörungen, wie Achondroplasie und Hypochondroplasie; und BMN 351, ein Oligonukleotid zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie. Das Unternehmen beliefert Spezialapotheken, Krankenhäuser, nicht-US-Behörden, Vertriebspartner und pharmazeutische Großhändler. Das Unternehmen unterhält Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen mit Ares Trading S.A. Das Unternehmen wurde 1996 gegründet und hat seinen Sitz in San Rafael, Kalifornien.