Benitec Biopharma Ltd ADR

Benitec Biopharma Inc., ein biotechnologieunternehmen in klinischem Stadium, konzentriert sich auf die Entwicklung neuartiger genetischer Arzneimittel. Seine Silence and Replace, eine DNA-direktierte RNA-Interferenz-Plattform, kombiniert RNA-Interferenz mit Gentherapie, um Arzneimittel zu schaffen, die gleichzeitig eine anhaltende Stummschaltung krankheitsverursachender Gene ermöglichen und zeitgleich nach einer einzigen Verabreichung des therapeutischen Konstrukts Wildtyp-Ersetzungs-Gene liefern. Das Unternehmen entwickelt BB-301, eine auf AAV basierende Gentherapie, die darauf abzielt, die Expression des krankheitsverursachenden Gens zur Behandlung der durch Dysphagie bei okulopharyngealer Muskeldystrophie verursachten Dysphagie zu unterdrücken. Benitec Biopharma Inc. hat seinen Hauptsitz in Hayward, Kalifornien.