Homology Medicines Inc

Homology Medicines, Inc. ist ein Unternehmen für genetische Arzneimittel, das sich darauf konzentriert, das Leben von Patienten mit seltenen genetischen Krankheiten in den Vereinigten Staaten zu verbessern. Das Unternehmen bietet eine firmeneigene Plattform an, die darauf ausgelegt ist, seine von menschlichen hämatopoetischen Stammzellen abgeleiteten Adeno-assoziierten Virusvektoren (AAVHSCs) zu nutzen, um genetische Arzneimittel in vivo entweder durch eine Nuklease-freie Gen-Editier-Mobilität, Gentherapie oder für verschiedene genetische Störungen zu verabreichen. Zu den Produktkandidaten im Frühstadium des Unternehmens gehören HMI-202, eine Gentherapie, für die die IND-Zulassungsstudien zur Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie abgeschlossen wurden, und HMI-104, für das die IND-Zulassungsstudien abgeschlossen wurden. Homology Medicines, Inc. wurde im Jahr 2015 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Bedford, Massachusetts.