Amicus Therapeutics Inc

Amicus Therapeutics, Inc., ein Biotechnologieunternehmen, konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung neuartiger Medikamente für seltene Krankheiten in den Vereinigten Staaten und international. Die kommerziellen Produkte und Produktkandidaten des Unternehmens bestehen aus Galafold, einer oral verabreichten Monotherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit einer bestätigten Diagnose der Fabry-Krankheit und einer zugänglichen Galaktosidase-Alpha-Genvariante; Pombiliti + Opfolda, einem neuartigen Zweikomponenten-Behandlungsprogramm für Erwachsene mit spät auftretender Pompe-Krankheit; und DMX-200, einem Kleinmolekül-Inhibitor des Chemokinrezeptors 2, der sich in einer entscheidenden Phase-3-Studie zur Behandlung der fokalen segmentalen Glomerulosklerose (FSGS) der Nierenerkrankung befindet. Es hat eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit GlaxoSmithKline zur Entwicklung und Vermarktung von Galafold; und mit Dimerix Limited zur Vermarktung von DMX-200 zur Behandlung von FSGS und anderen Indikationen. Amicus Therapeutics, Inc. wurde im Jahr 2002 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Princeton, New Jersey. Ab dem 27. April 2026 operiert Amicus Therapeutics, Inc. als Tochtergesellschaft von BioMarin Pharmaceutical Inc.