Ionis Pharmaceuticals Inc (IONS)

Ionis Pharmaceuticals, Inc., ein biotechnologisches Unternehmen in der kommerziellen Phase, bietet RNA-zielte Medikamente in den Vereinigten Staaten an. Das Unternehmen bietet TRYNGOLZA an, das Triglyceridwerte bei Erwachsenen mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) und akuter Pankreatitis senkt; DAWNZERA zur Prophylaxe zur Verhinderung von Angioödem-Anfällen bei Erwachsenen; WAINUA zur Behandlung der Polyneuropathie der hereditären Transthyretin-affig-gemodifizierten Amyloidose (ATTRv-PN) bei Erwachsenen; und SPINRAZA für pädiatrische und erwachsene Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA). Es bietet auch QALSODY zur Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (ALS); TEGSEDI zur Behandlung der ATTRv-PN bei Erwachsenen; und WAYLIVRA zur Behandlung von FCS und hereditärer partieller Lipodystrophie. Außerdem entwickelt es Produkte in Phase-3-Studien, wie Olezarsen für Patienten mit Hypertriglyceridämie (SHTG) und kardiovaskulärer Erkrankung (CVD); und Zilganerse, eine potenzielle Behandlung für Menschen mit genetisch bestätigter Alexander-Krankheit, sowie ION582, das sich in einer Phase-3-Studie für eine potenzielle Behandlung von ALS, einer seltenen genetischen neurologischen Erkrankung, befindet. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Eplontersen, um mutiertes und wildtyp-TTR-MRNA durch Bindung an die TTR-MRNA abzubauen; Pelacarsen, um die Produktion von Apolipoprotein(a) in der Leber zu hemmen und einen direkten Ansatz zur Verringerung von Lipoprotein(a) zu bieten; Bepirovirsen, um die Produktion viraler Proteine, die mit dem Hepatitis-B-Virus assoziiert sind, zu hemmen; Sefaxersen, um die Produktion des Komplementsfaktors B zu verringern und die Aktivierung des alternativen Komplementswegs zu senken; und Ulefnersen, um die Produktion des Fusions-Onkoproteins zu reduzieren, sowie weitere Mid-Stage-Pipeline-Studienmedikamente. Das Unternehmen hat eine strategische Zusammenarbeit mit Biogen zur Behandlung neurologischer Störungen; zudem eine Kollaborations- und Lizenzvereinbarung mit GSK, AstraZeneca, Novartis und Roche sowie mit Metagenomi. Das Unternehmen wurde 1989 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Carlsbad, Kalifornien.