Praxis Precision Medicines Inc (PRAX)

Praxis Precision Medicines, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Entwicklungsphase, entwickelt Therapien für zentrale Nervensystemstörungen (CNS), die durch ein Ungleichgewicht der neuronalen Erregungs- und Hemmungsbalance gekennzeichnet sind, in den Vereinigten Staaten. Die Plattformen des Unternehmens umfassen Cerebrum, eine Kleinmolekül-Plattform für CNS-Kleinmolekül-Therapien zur Entwicklung oral verfügbarer Präzisionstherapien; und Solidus, um Antisense-Oligonukleotide zu entdecken und zu entwickeln. Es entwickelt außerdem Ulixacaltamide, ein Kleinmolekül-Inhibitor von T-Typ-Calciumkanälen, das sich in einer NDA (New Drug Application) für die Behandlung des essenziellen Tremors befindet; Relutrigine, ein Kleinstmolekül, das sich in einer NDA zur Behandlung von SCN2A- und SCN8A-Entwicklungs- und epileptischen Enzephalopathien (DEE) befindet, sowie in einer Phase-3-Studie für breite DEEs; Vormatrigine, ein Kleinstmolekül, das den hyperexzitablen Zustand der Natriumkanäle im Gehirn angreift und der sich in einer Phase-3-Studie zur Behandlung der add-on-fokalen Epilepsie befindet, sowie in einer Phase-2-Studie für Monotherapie fokale Epilepsie; und Elsunersen, ein klinisch befindliches ASO, das darauf ausgelegt ist, die Expression des SCN2A-Gens selektiv zu verringern, das sich in einer Phase-3-Studie zur Behandlung von SCN2A-DEE befindet. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Produktkandidaten in der präklinischen Prüfung, darunter PRAX-020 zur Behandlung von KCNT1; PRAX-080, das auf mosaikale PCDH19-Ausdrucksstörungen abzielt; PRAX-090 zur Zielerfassung von SYNGAP1-Loss-of-Function; und PRAX-100, das SCN2A-LoF-Mutationen adressiert. Es besteht ein Kooperations- und Lizenzvertrag mit RogCon Inc.; eine Forschungskooperation, Option und Lizenzvertrag mit Ionis Pharmaceuticals, Inc.; sowie eine Forschungskooperation und Lizenzvereinbarung zur Entwicklung eines iontophoretischen transdermalen Pflasters zur Abgabe von Ulixacaltamide. Das Unternehmen war vormals als EpiPM Therapeutics, Inc. bekannt und änderte seinen Namen im Oktober 2016 in Praxis Precision Medicines, Inc. Praxis Precision Medicines, Inc. wurde 2015 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Boston, Massachusetts.