ProQR Therapeutics BV

ProQR Therapeutics N.V., ein biotechnologisches Unternehmen in klinischer Entwicklungsphase, konzentriert sich auf die Entdeckung und Entwicklung neuartiger therapeutischer Arzneimittel. Das Unternehmen entwickelt eine RNA-Editing-Plattform über seine Axiomer RNA Editing-Technologie für genetische Erkrankungen mit ungedecktem Bedarf. Sein führender Produktkandidat AX-0810 zielt auf das Natrium-Taurocholat-Cotransport-Polypeptid (NTCP) ab zur Behandlung cholestatischer Erkrankungen. Das Unternehmen entwickelt außerdem AX-2402, das Mutationen des methyl-CpG-bindenden Proteins 2 (MeCP2) für das Rett-Syndrom adressiert; AX-2911, das PNPLA3 für metabolikbedingte Steatohepatitis adressiert; und AX-1412, das das Gen B4GALT1 für Herz-Kreislauf-Erkrankungen adressiert. Es besteht eine Forschungs- und Kooperationsvereinbarung mit Eli Lilly and Company für die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung potenzieller neuer Arzneimittel für genetische Erkrankungen in Leber und Nervensystem. Das Unternehmen wurde 2012 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Leiden, Niederlande.