Uniqure NV

uniQure N.V. entwickelt Behandlungen für Patienten, die in den Vereinigten Staaten an seltenen und anderen verheerenden Krankheiten leiden. Das Unternehmen bietet HEMGENIX an, das es Menschen mit Hämophilie B ermöglicht, Faktor IX zu produzieren, was das Blutungsrisiko senken kann. Sein führender Produktkandidat ist AMT-130, ein Gentherapie-Kandidat, der sich in einer Phase-I/II-Studie zur Behandlung der Huntington-Krankheit befindet. Das Unternehmen entwickelt auch AMT-260, das sich in einer Phase-I/IIa-klinischen Studie zur Behandlung von mesialer Temporallappenepilepsie befindet; AMT-162, das sich in einer Phase-I/IIa-klinischen Studie zur Behandlung der durch das Enzym Superoxid-Dismutase verursachten Amyotrophen Lateralsklerose befindet; und AMT-191, ein investigationaler Gentherapie-Kandidat, der sich in einer Phase-I/IIa-klinischen Studie zur Behandlung der Fabry-Krankheit befindet. Es besteht eine Lizenzvereinbarung mit Apic Bio zur Entwicklung, Herstellung und Vermarktung einer intrathekal verabreichten investigationalen Gentherapie zur Behandlung von ALS, verursacht durch Mutationen im SOD-1; sowie eine Entwicklungs- und kommerzielle Liefervereinbarung mit CLS Bhering. uniQure N.V. wurde 1998 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Amsterdam, Niederlande.