Uniqure NV (QURE)

uniQure N.V. entwickelt Behandlungen für Patienten, die in den Vereinigten Staaten an seltenen und anderen verheerenden Krankheiten leiden. Das Unternehmen bietet HEMGENIX an, das es Menschen mit Hämophilie B ermöglicht, Faktor IX zu produzieren, was das Blutungsrisiko senken kann. Sein führender Produktkandidat ist AMT-130, ein Gentherapie-Kandidat, der sich in einer Phase-I/II-Studie zur Behandlung der Huntington-Krankheit befindet. Das Unternehmen entwickelt auch AMT-260, das sich in einer Phase-I/IIa-klinischen Studie zur Behandlung von mesialer Temporallappenepilepsie befindet; AMT-162, das sich in einer Phase-I/IIa-klinischen Studie zur Behandlung der durch das Enzym Superoxid-Dismutase verursachten Amyotrophen Lateralsklerose befindet; und AMT-191, ein investigationaler Gentherapie-Kandidat, der sich in einer Phase-I/IIa-klinischen Studie zur Behandlung der Fabry-Krankheit befindet. Es besteht eine Lizenzvereinbarung mit Apic Bio zur Entwicklung, Herstellung und Vermarktung einer intrathekal verabreichten investigationalen Gentherapie zur Behandlung von ALS, verursacht durch Mutationen im SOD-1; sowie eine Entwicklungs- und kommerzielle Liefervereinbarung mit CLS Bhering. uniQure N.V. wurde 1998 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Amsterdam, Niederlande.