Stoke Therapeutics Inc

Stoke Therapeutics, Inc. befasst sich mit der Entwicklung von Behandlungen für schwere genetische Erkrankungen durch Hochregulierung der Proteinausdrucks. Das Unternehmen nutzt seinen proprietären Ansatz Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO) bei der Entwicklung von Antisense-Oligonukleotiden (ASOs), um Proteinspiegel selektiv wiederherzustellen. Zu seinen führenden Produktkandidaten gehören STK-002, das sich in Phase-1-klinischen Studien zur Behandlung der autosomal dominanten Optikusatrophie befindet; und Zorevunersen (STK-001), ein investigationales neues Medikament zur Behandlung des Dravet-Syndroms, das in Phase-3-Studien evaluiert wird. Das Unternehmen entwickelt zudem Programme, die sich auf verschiedene Zielstrukturen konzentrieren, darunter Haploinsuffizienz-Erkrankungen des Zentralnervensystems und des Auges. Es besteht eine Lizenz- und Kooperationsvereinbarung mit Biogen Inc. für die Entwicklung und Vermarktung des Zorevunersen-Arzneimittels zur Behandlung des Dravet-Syndroms; sowie mit Acadia Pharmaceuticals Inc. für die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger RNA-basierter Medikamente zur Behandlung genetischer neuroentwicklungsbedingter Erkrankungen. Das Unternehmen war früher unter dem Namen ASOthera Pharmaceuticals, Inc. bekannt und änderte seinen Namen im Mai 2016 in Stoke Therapeutics, Inc. Stoke Therapeutics, Inc. wurde im Jahr 2014 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Bedford, Massachusetts.