Ultragenyx (RARE)

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., ein Biopharmazeutika-Unternehmen, konzentriert sich auf die Identifizierung, den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung neuartiger Produkte zur Behandlung seltener und ultra-seltener genetischer Erkrankungen in Nordamerika, Lateinamerika, Europa, dem Nahen Osten, Afrika und dem asiatisch-pazifischen Raum. Zu seinen biopharmazeutischen Produkten gehören Crysvita (burosumab), ein Antikörper, der auf Fibroblast Growth Factor 23 abzielt, zur Behandlung von X-chromosomaler Hypophosphatämie sowie der tumorinduzierten Osteomalazie; Mepsevii, eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit Mukopolysaccharidose Typ VII; Dojolvi zur Behandlung von Langkettige-Fettsäureoxidationsstörungen; und Evkeeza (evinacumab) zur Behandlung von homozygoter familiärer Hypercholesterinämie. Die Produktkandidaten des Unternehmens, die sich in Phase-3-Studien befinden, umfassen UX143, einen humanen monoklonalen Antikörper zur Behandlung der Osteogenesis imperfecta; UX111, ein AAV9-Gentherapieproduktkandidat zur Behandlung von Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A oder MPS IIIA, einer seltenen lysosomalen Speicherkrankheit; DTX401, eine adeno-assoziierte Virus 8 (AAV8)-Gentherapie-Klinikkandidat zur Behandlung von Patienten mit Glycogen Storage Disease Typ Ia; DTX301, eine AAV8-Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit Ornithin-Transcarbamylase-Mangel; und GTX-102, ein Antisense-Oligonukleotid zur Behandlung des Angelman-Syndroms. Es entwickelt auch UX701, eine Adeno-assoziierte AAV9-Gentherapie, die sich in Phase-2-Studien zur Behandlung der Wilson-Krankheit befindet. Das Unternehmen unterhält Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Regeneron; und Abeona. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. wurde im Jahr 2010 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Novato, Kalifornien.