Regenxbio Inc

REGENXBIO Inc., ein biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, entwickelt Gentherapien, die funktionelle Gene in Zellen mit genetischen Defekten in den Vereinigten Staaten liefern. Die Gentherapie-Produktkandidaten des Unternehmens basieren auf der NAV Technology Platform, einer firmeneigenen Plattform zur Genabgabe mittels Adeno-assoziierter Viren. Die Produktpipeline des Unternehmens umfasst ABBV-RGX-314 zur Behandlung der feuchten altersbedingten Makuladegeneration, der diabetischen Retinopathie und anderer chronischer retinaler Erkrankungen; sowie RGX-202 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie sowie RGX-121 zur Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ II. Es entwickelt auch RGX-111 zur Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ I. Zusätzlich lizenziert das Unternehmen seine NAV Technology Platform an andere Biotechnologie- und Pharmaunternehmen. Darüber hinaus besteht eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit AbbVie Global Enterprises Ltd. zur Entwicklung von ABBV-RGX-314 und mit Nippon Shinyaku Co., Ltd. zur Entwicklung von RGX-121 und RGX-111 außerhalb der Vereinigten Staaten. REGENXBIO Inc. wurde im Jahr 2008 gegründet und hat seinen Sitz in Rockville, Maryland.