Agios Pharm

Agios Pharmaceuticals, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, entdeckt und entwickelt Medikamente im Bereich des zellulären Metabolismus in den Vereinigten Staaten. Sein führendes Produkt ist PYRUKYND (mitapivat), ein Aktivator von Wildtyp- und Mutanten-Pyruvatkinase (PK), Enzymen, die zur Behandlung von hämolytischen Anämien bei Erwachsenen mit PK-Defizienz verwendet werden. Das PYRUKYND-Produkt des Unternehmens wird auch zur Behandlung von Sichelzellanämie eingesetzt, die sich in einer Phase-3-Studie befindet; zur Behandlung der PK-Defizienz bei pädiatrischen Patienten; und AQVESME zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit nicht-transfusionsabhängiger und transfusionsabhängiger Alpha- oder Beta-Thalassämie. Darüber hinaus entwickelt es Tebapivat, einen PK-Aktivator zur Behandlung von niedrig-risikigen myelodysplastischen Syndromen und Sichelzellanämie; AG-181, einen Phenylalanin-Hydroxylase-Stabilisator zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU); und AG-236, ein siRNA-Lizenzprodukt von Alnylam, das das Transmembran-Serinprotease-6 (TMPRSS6)-Gen zur Behandlung der Polyzythämie Vera targeting. Agios Pharmaceuticals, Inc. wurde im Jahr 2007 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.