Sarepta Therapeutics Inc

Sarepta Therapeutics, Inc., ein im kommerziellen Stadium tätiges Biopharmazeutika-Unternehmen, konzentriert sich auf Entdeckung und Entwicklung von RNA-zielgerichteten Therapeutika, siRNA-Plattform, Gentherapie und andere genetische Therapiemodalitäten zur Behandlung seltener Erkrankungen. Es bietet EXONDYS 51 zur Behandlung der Duchenne-Inzidenz bei Patienten mit einer bestätigten Mutation des Dystrophin-Gens, die für Exon-8-Skipping geeignet ist; VYONDYS 53 zur Behandlung der Duchenne-Inzidenz bei Patienten mit einer bestätigten Mutation des Dystrophin-Gens, die für Exon-53-Skipping geeignet ist; AMONDYS 45 zur Behandlung der Duchenne-Inzidenz bei Patienten mit einer bestätigten Mutation des Dystrophin-Gens, die für Exon-45-Skipping geeignet ist; und ELEVIDYS, eine auf AAV basierende Gentherapie, die bei Patienten mit irgendeiner Deletion in Exon 8 und/oder Exon 9 im Duchenne-Gen kontraindiziert ist. Das Unternehmen entwickelt außerdem SRP-9003, ein Gentherapie-Programm zur Behandlung von LGMD2E; SRP-1001 zur selektiven Zielrichtung und Knockdown von DUX4 mittels RNAi in Phase-1/2a-Studien; und SRP-1003 zur Reduktion der Expression des DMPK-Gens in Phase-1/2a-Studien. Es unterhält Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit F. Hoffmann-La Roche Ltd; Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.; University of Western Australia; Nationwide Children's Hospital; Hansa Biopharma; und Duke University. Das Unternehmen wurde im Jahr 1980 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.