Alnylam Pharmaceuticals Inc

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. entdeckt, entwickelt, produziert und vermarktet therapeutika auf Basis von RNA-Interferenz in den Vereinigten Staaten, Europa und international. Das Unternehmen bietet ONPATTRO für hereditäre transthyretinvermittelte (hATTR) Amyloidose an; AMVUTTRA für ATTR- und hATTR-Amyloidose; Leqvio für Hypercholesterinämie; Qfitlia für Hämophilie A oder B; GIVLAARI für akute Leberporphyrie; und OXLUMO für primäre Hyperoxalurie Typ 1. Es entwickelt auch eine Reihe von Produkten in Phase-3-Studien, wie Nucresiran für ATTR-Amyloidose; Zilebesiran für Hypertonie; Cemdisiran für Myasthenia gravis, paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie und geografische Atrophie; und Elebsiran für Hepatitis-D-Virus-Infektionen. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen verschiedene Produkte in Phase-2-Studien, darunter Rapirosiran für metabolisch assoziierte Steatohepatitis; ALN-ANG3 für diabetische Nierenerkrankung; ALN-4324 für Typ-2-Diabetes mellitus; Mivelsiran für zerebrale Amyloidangiopathie sowie in Phase-1-Studien für Alzheimer-Krankheit; und ALN-6400 für Blutgerinnungsstörungen. Weiterhin entwickelt es eine Reihe von Produkten in Phase-1-Studien, wie ALN-2232 für Fettleibigkeit und Gewichtsmanagement; ALN-PNP für nicht-alkoholische Fettlebererkrankung; ALN-APOC3 für Dyslipidämie; ALN-CIDEB für metabolisch assoziierte Steatohepatitis; ALN-HTT02 für Huntington-Krankheit; ALN-5288 für Alzheimer-Krankheit; ALN-SOD für SOD1-amyotrophe Lateralsklerose; ALN-SNCA für Parkinson-Krankheit; AG-236 für Polycythemia vera; ALN-CFB für paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie; ALN-BCAT für hepatozelluläres Karzinom; und ALN-4285, ALN-4915 und ALN-F1202 für gesunde Freiwillige. Das Unternehmen unterhält Zusammenarbeit mit Regeneron Pharmaceuticals, Inc.; Roche Holding AG; Sanofi S.A.; Novartis AG; PeptiDream, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; und Ionis Pharmaceuticals, Inc. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. wurde im Jahr 2002 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.