Crispr Therapeutics AG (CRSP)

CRISPR Therapeutics AG, ein Unternehmen für Genbearbeitung, konzentriert sich auf die Entwicklung genbasierter Medikamente für schwere menschliche Krankheiten unter Verwendung seiner Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-assoziierten Proteine 9 (Cas9)-Plattform. Das CRISPR/Cas9 des Unternehmens ist eine Technologie zur Genbearbeitung, bei der spezifische Sequenzen der genomischen DNA präzise verändert werden. Es verfügt über ein Portfolio therapeutischer Programme über eine Bandbreite von Krankheitsbereichen, einschließlich Hämoglobinopathien, CAR T-Zell-Therapien, in vivo, und Typ-1-Diabetes, sowie entwickelt es experimentelle CAR-T-Programme, einschließlich eines autologen, genbearbeiteten CAR-T-Programms, das auf allogene CAR-T-Zellen für Autoimmunindikationen und Onkologie abzielt. Der führende Produktkandidat des Unternehmens ist CASGEVY, eine ex vivo mit CRISPR/Cas9-genbearbeitete Zelltherapie zur Behandlung von Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, schwerer Sichelzellenkrankheit (SCD) und Hämoglobinopathien, bei der die hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen des Patienten so bearbeitet werden, dass in den roten Blutkörperchen hohe Spiegel von fetalem Hämoglobin produziert werden. Es entwickelt auch CAR-T-Zell-Therapien, einschließlich CTX112, das CD19 adressiert, und CTX131, das CD70 für Onkologie und Autoimmunindikationen adressiert; CTX310 und CTX320, In-vivo-Genbearbeitung zur Behandlung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen durch Unterbrechung der validierten Targets Angiopoetin-like Protein 3 und Lipoprotein; und CTX211, ein allogenes, genet bearbeitetes, hypoimmuns Produktkandidat aus Stammzellen zur Behandlung von Typ-1-Diabetes (T1D). Es verfügt über strategische Partnerschaften mit Vertex Pharmaceuticals Incorporated. CRISPR Therapeutics AG wurde im Jahr 2013 gegründet und hat seinen Sitz in Zug, Schweiz.