PTC Therapeutics Inc

PTC Therapeutics, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten für Kinder und Erwachsene mit seltenen Erkrankungen in den Vereinigten Staaten und international. Das Unternehmen bietet Translarna und Emflaza zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie; Upstaza zur Behandlung des aromatischen L-α-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangels, einer Zentralnervensystem-Störung; Tegsedi und Waylivra zur Behandlung seltener Krankheiten; und Evrysdi zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Erwachsenen und Kindern. Seine Entwicklungspipeline-Produkte umfassen Sepiapterin zur Behandlung der Phenylketonurie; PTC518-Spleiß-Plattform, die zur Behandlung der Huntington-Krankheit entwickelt wird; sowie Entzündungs- und Ferroptose-Plattformen, einschließlich Vatiquinon zur Behandlung der Friedreichs-Ataxie. Das Unternehmen vertreibt seine Produkte über Drittvertriebspartner. Es unterhält Kooperationen mit F. Hoffmann-La Roche Ltd., Hoffmann-La Roche Inc., der SMA Foundation, der National Taiwan University, Akcea Therapeutics, Inc. und Shiratori Pharmaceutical Co., Ltd. Das Unternehmen hat eine Lizenz- und Kooperationsvereinbarung mit der Novartis Pharmaceuticals Corporation zur Entwicklung des PTC518-Huntington-Krankheit-Programms. Es vermarktet Upstaza, eine Gentherapie mit dem Markennamen Kebilidi in den Vereinigten Staaten. PTC Therapeutics, Inc. wurde 1998 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Warren, New Jersey.