Mirum Pharmaceuticals Inc

Mirum Pharmaceuticals, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung neuer Therapien für debilitierende seltene und verwaiste Erkrankungen. Sein führender Produktkandidat ist LIVMARLI (maralixibat), ein oral verabreichtes und nur gering absorbierendes ileales Bile-Säure-Transporter (IBAT) Inhibitor, der zur Behandlung von cholestatischer Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom in den Vereinigten Staaten und international zugelassen ist. Das Unternehmen ist auch an der Vermarktung von Cholbam beteiligt, einer Kapsel mit Cholsäure, die als Behandlung für pädiatrische und erwachsene Patienten mit Gallensäuresynthese-Störungen aufgrund einzelner Enzymdefekte sowie als ergänzende Behandlung für Patienten mit Peroxisomenstörungen, einschließlich der Zellweger-Spektrum-Peroxisomale Biogenese-Störung und des Smith-Lemli-Opitz-Syndroms, zugelassen ist; und Chenodal, einer Tablette, die zur Behandlung radioluzenter Steine in der Gallenblase zugelassen ist und sich in der Entwicklung für die Behandlung cerebrotendinöse Xanthomatosis befindet. Darüber hinaus entwickelt es Volixibat, ein orales und nur gering absorbierendes Mittel, das zur Hemmung von IBAT bestimmt ist und derzeit in Phase-2b-Studien zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit cholestatischen Lebererkrankungen getestet wird; Brelovitug, zur Behandlung chronischer HDV-Infektionen, befindet sich in einer Phase-2-Studie; und MRM-3379, das sich in einer Phase-2-Studie zur Behandlung von FXS befindet. Das Unternehmen hat eine Kooperationsvereinbarung mit der Shire International GmbH; Lizenzvereinbarung mit Pfizer Inc.; Sanofi-Aventis Deutschland GmbH; Novartis Pharma AG; Lonza Ltd.; Enthorin Therapeutics, LLC und Dart Neuroscience LLC; Asset Purchase Agreement mit Asklepion Pharmaceuticals, LLC; Lizenz- und Herstellungsvereinbarung mit LGM Pharma; und Asset Purchase Agreement mit Travere Therapeutics, Inc. Das Unternehmen wurde im Jahr 2018 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Foster City, Kalifornien.