Prime Medicine, Inc. Common Stock

Prime Medicine, Inc., ein Biotechnologieunternehmen, entwickelt genetische Arzneimittel, um das Spektrum von Krankheiten durch den Einsatz von Genomeditiering-Technologie in den Vereinigten Staaten zu adressieren. Sein führender therapeutischer Produktkandidat ist PM359 für die chronische granulomatöse Erkrankung, der sich in einer Phase-1/2-Studie befindet; PM577 für Wilson-Krankheit, der sich in präklinischen Studien befindet; und PM647 zur Behandlung einer genetischen Störung, verursacht durch Mutationen im SERPINA1-Gen, was zur Produktion von fehlerhaft gefaltetem Z-AAT-Protein führt, das sich in der Leber ansammelt und zu hepatozellulärer Schädigung, Zirrhose und einem erhöhten Risiko eines hepatozellulären Karzinoms führt. Das Unternehmen bietet außerdem In-vivo-Programme an, die sich auf Leberkrankheiten konzentrieren, sowie Programme zu Mukoviszidose (Cystic Fibrosis). Darüber hinaus bietet es Prime-Editing-Technologie an, die aus programmierbaren DNA-Bindungsdomänen besteht, wie Cas-Domänen, die typischerweise so modifiziert werden, dass sie keine Doppelstrangbrüche in der DNA verursachen, sowie einer RT-Domäne, die die editierte DNA-Sequenz direkt an der Zielgenomstelle kopiert, an der die Änderung vorgenommen wird; und eine pegRNA, die eine Suchsequenz enthält, auch bekannt als Spacer, der eine Zielgenomadresse für den Prime Editor festlegt. Das Unternehmen hat eine Forschungskooperation und Lizenzvereinbarung mit BMS; der Cystic Fibrosis Foundation; dem Broad Institute; und Beam. Prime Medicine, Inc. wurde im Jahr 2019 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.