MeiraGTx Holdings PLC (MGTX)

MeiraGTx Holdings plc, ein klinisch aktives Unternehmen für gentherapeutische Arzneimittel, das sich darauf konzentriert, Behandlungen für Patienten mit schweren Krankheiten zu entwickeln. Das Unternehmen entwickelt verschiedene Therapien für Augenkrankheiten, einschließlich erblich bedingter Retinalerkrankungen und großer degenerativer Augenkrankheiten; neurodegenerativer Erkrankungen; und Xerostomie. Es entwickelt außerdem AAV-AQP1 für strahlungsinduzierte Xerostomie der Grade 2/3 sowie für das Sjögren-Syndrom; AAV-GAD in einer Phase-2-Studie für die Parkinson-Krankheit; AAV-RPE65 in einer Phase-2-Studie für RPE65-assoziierte Retinopathie; und AAV-CNGB3 sowie AAV-CNGA3, die sich beide in einer Phase-½-Studie für Achromatopsie befinden, sowie AAV-AIPL1 für Leber congenitale Amaurose (LCA) Typ 4. Darüber hinaus umfassen die Produkte des Unternehmens in der präklinischen Entwicklung AAV-RDH12 für Retinalerkrankung mit Mutation in Retinol-Dehydrogenase 12; AAV-BBS10 für Bardet-Biedl-Syndrom (BBS) aufgrund von BBS10-Mutationen; AAV-RetGC für LCA Typ 1; und AAV-UPF1 für amyotrophe Lateralsklerose, sowie Programme für Alzheimer-Krankheit sowie für die feuchte und trockene neovaskuläre altersbedingte Makuladegeneration. Weiter bietet es eine Riboswitch-Plattform zur Lieferung von metabolischen Peptiden an; und Zelltherapien für Onkologie, Autoimmunerkrankungen und chronische, unbehandelbare Schmerzen. Das Unternehmen arbeitet mit Johnson & Johnson Innovative Medicine zusammen für Forschung, Entwicklung und Vermarktung von Gentherapien zur Behandlung von erblichen Retinaerkrankungen; und Hologen Limited für Forschung, Entwicklung, Herstellung und Vermarktung der investigationalen Gentherapie AAV-GAD zur Behandlung der Parkinson-Krankheit, der investigationalen Gentherapie AAV-BDNF für genetische Adipositas-Störungen sowie anderer genetischer Arzneimittel für das zentrale Nervensystem. MeiraGTx Holdings plc wurde 2015 gegründet und hat seinen Sitz in New York, New York.