Solid Biosciences LLC

Solid Biosciences Inc. entwickelt Therapien für neuromuskuläre und Herzerkrankungen in den Vereinigten Staaten. Das führende Produktkandidat des Unternehmens ist SGT-003, das sich in Phase 1/2 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie befindet. Es entwickelt SGT-212 zur Behandlung der Friedreich-Ataxie, das sich in einer Phase-1b-Studie befindet; SGT-501 zur Behandlung der katecholaminergen polymorphen ventrikulären Tachykardie, das sich in der präklinischen Phase befindet; SGT-601 die Behandlung der TNNT2-vermittelten dilatativen Kardiomyopathie, die sich in der präklinischen Phase befindet; SGT-401 zur Behandlung der BAG3-vermittelten dilatativen Kardiomyopathie, die sich in der präklinischen Phase befindet; SGT-701 zur Behandlung seltener vererbter Erkrankungen, gekennzeichnet durch Mutationen im RBM20-Gen, die sich in der Entdeckungsphase befindet; und weitere Medikamente zur Behandlung von Herz-Kreislauf- und anderen Erkrankungen. Darüber hinaus ist das Unternehmen an der Entwicklung von Plattformtechnologien beteiligt, einschließlich Capsid-Bibliotheken; genetische Regulatoren, wie Promotoren, UTRs und Introns; Immunmodulationstechnologien; Herstellungsreinheit; und dualer Genexpression, eine Technologie zur Verpackung mehrerer Transgene in ein Capsid. Das Unternehmen hat Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit Ultragenyx Pharmaceutical Inc.; und eine Lizenzvereinbarung mit der University of Washington, der University of Missouri, der University of Florida und ICS Maugeri S.p.A. Solid Biosciences Inc. wurde 2013 gegründet und hat ihren Hauptsitz in Charlestown, Massachusetts.