Vertex Pharmaceuticals Inc

Vertex Pharmaceuticals Incorporated ist ein Biotechnologieunternehmen in den Vereinigten Staaten, Europa und international. Das Unternehmen bietet transformative Medikamente für Menschen mit schweren Erkrankungen mit Fokus auf Spezialmärkte, wie Mukoviszidose (CF), Sichelzellenanämie (SCD), transfusionsabhängige beta-Thalassämie (TDT) und akute Schmerzen. Es vermarktet TRIKAFTA/KAFTRIO für Personen mit CF mit mindestens einer F508del-Mutation im Alter von 2 Jahren und älter; ALYFTREK zur Behandlung von Personen mit CF im Alter von 6 Jahren und älter; SYMDEKO/SYMKEVI zur Behandlung von CF-Patienten ab 6 Jahren; ORKAMBI für CF-Patienten ab 1 Jahr; und KALYDECO zur Behandlung von Patienten ab 1 Monat, die CF mit Ivacaftor haben. Das Unternehmen entwickelt außerdem CASGEVY zur Behandlung von SCD und TDT; JOURNAVX zur Behandlung von akuten Schmerzen bei Erwachsenen; VX-522, ein CFTR-mRNA-Therapeutikum, das darauf abzielt, die zugrunde liegende Ursache von CF zu behandeln, das sich in einer Phase-1/2-Studie befindet; Inaxaplin zur Behandlung von APOL1-vermittelter Nierenerkrankung, das sich in einer einzelnen Phase-2-Studie befindet; VX-264 zur Behandlung von Typ-1-Diabetes; VX-670 zur Behandlung von Myotonischer Dystrophie Typ 1; und VX-407, ein Kleinmolekülkorrektor zur Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung. Das Unternehmen verkauft seine Produkte hauptsächlich an Spezialapotheken und -vertriebe, Großhändler, Einzelhandelsapotheken, Krankenhäuser und Kliniken. Vertex Pharmaceuticals Incorporated wurde 1989 gegründet und hat seinen Sitz in Boston, Massachusetts.